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Post by abdullah1110 on Aug 5, 2023 1:06:49 GMT -5
的发现得到证实,这强调了这些分子作为翻译中关键信使的重要性遗传信息3 , 4 . 图 1:RNA 生物学重要发现和 RNA 治疗关键发展的历史时间表。 图1 详情请参阅文字。 全尺寸图像 然而,还有一个对 RNA 领域至关重要的同样重要但较少讨论的发现,即两个 RNA 可以相互碱基配对的发现。尽管这一信息,但早期的RNA学者并 的主要成分,因此米泊美生可作为降脂药物。这些反义寡核苷酸的 Telegram 用户号码列表主链使用硫代磷酸酯键,这使得它们对核酸酶介导的降解更具抵抗力39。 第二组反义寡核苷酸药物主要用于通过基于空间位阻的机制调节前体mRNA的剪接(图3a)。多种 RNA 结合蛋白通过与前 mRNA 转录本中的特定序列结合来影响剪接,它们调节其他剪接 因子以产生多种选择性剪接模式47 , 48。第二组反义寡核苷酸药物靶向前 mRNA 中的这些序列,其中选择性剪接可能导致疾病的抑制。调节这种选择性剪接的能力是反义寡核苷酸所独有的,这使得它们成为多种遗传性疾病的潜在有价值的治疗来源。FDA 批准的旨在调节其目标前 mRNA 剪接的反义
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